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Napoli, dieci bambini riacquistano la vista con la terapia genica Attualità Italia e Mondo 

Napoli, dieci bambini riacquistano la vista con la terapia genica

Dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata all’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli. La terapia, approvata e rimborsata in Italia, affronta una rara forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio, circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata con la collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia.
I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere (passando di fatto, in alcuni casi, dal braille alla carta e alla penna) e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto – allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità – hanno, quindi, un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente” ha dichiarato Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
Un plauso al grande risultato arriva anche da Gianfranco Nicoletti, rettore dell’Università Vanvitelli: “Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista. Per questo devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica, e la nostra Oculistica con la professoressa Simonelli e tutto il suo staff per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”. “Siamo particolarmente orgogliosi di aver potuto contribuire, come Azienda ospedaliera universitaria, alla fattibilità di questa operazione. L’emozione di vedere le immagini di questi bambini che riescono, specie di sera, a giocare a pallone riempie di gioia” è invece il commento di Antonio Giordano, direttore generale del nosocomio.

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